고아 약에 대한 연구 개발이 인센티브 화되는 방법
희귀 의약품이란 무엇이며 희귀 의약품 법이란 무엇인가? 왜 이러한 약물에 대한 연구 개발이 중요하고 장벽은 무엇입니까?
고아 약이란 무엇입니까? - 정의
희귀 의약품은 수익성이있는 의약품을 찾기 위해 회사가 없기 때문에 개발이되지 않은 의약품 (의약품)입니다. 수익성이없는 약물은 종종 약물을 제조하는 데 필요한 연구 개발과 비교하여 약물을 구입할 사람이 거의 없다는 것입니다.
간단히 말해, 희귀 의약품은 회사가 많은 돈을 버릴 것으로 기대하지 않는 약물이며 돈 대신 약물을 복용하게됩니다.
왜 일부 약물은 "고아 약"
의약품 (제약 회사)과 생명 공학 회사는 건강 상태를 치료하기 위해 지속적으로 새로운 약제를 연구하고 개발하고 있으며 신약이 시장에 자주 나옵니다. 반면 희귀 한 질병 이나 질병으로 고통받는 사람들은 그들의 질병에 대해 동일한 약물 연구 관심을 보이지 않습니다. 그 수가 적기 때문에 희귀 질환 (일반적으로 "희귀 의약품"이라고 함)을 치료할 수있는 신약의 잠재적 시장 또한 작기 때문입니다.
희귀 질환은 미국 내 200,000 명 미만 또는 유럽 연합 내 10,000 명당 5 명 미만에서 발생합니다. 따라서 미국과 유럽 연합의 정부 규제 당국은 약물 개발의 이러한 불균형을 줄이기위한 조치를 취했다
고아 약 개발을위한 인센티브
희귀 질환에 대한 적절한 약품이 미국에서 개발되지 않았고 희귀 의약품 개발에있어 제약 회사가 실제적으로 재정적 손실을 입을 것이라는 것을 인식 한 미 의회는 1983 년 고아 약 법 (Orphan Drug Act)을 통과시켰다.
고아 제품 개발 사무국
미국 식품의 약국 (FDA)은 미국 시장에서 의약품의 안전성과 효과를 보장 할 책임이 있습니다.
FDA는 연구 보조금을 제공하는 것을 포함하여 희귀 질환을위한 희귀 의약품 및 기타 의약품의 개발을 돕기 위해 OOPD (Orphan Product Development) 사무소를 설립했습니다.
고아 약은 다른 약과 마찬가지로 FDA가 마케팅을 승인하기 전에 연구 및 임상 시험을 통해 안전하고 효과적이어야합니다.
1983 년 미국 고아 의약품 법
고아 약 법 (Orphan Drug Act)은 희귀 질환을 가진 소규모 시장 (희귀 질환의 47 %가 2 만 5 천명 미만의 사람들에게 영향을 미침)을 대상으로 약물 및 기타 의약품을 개발하도록 유도하는 인센티브를 제공합니다. 이러한 인센티브는 다음과 같습니다.
- 고아 마약 개발을위한 연구를위한 연방 세금 공제 (비용의 최대 50 %).
- 첫 번째 회사가 특정 의약품에 대한 FDA 마케팅 승인을 얻기 위해 마약 판매에 대한 7 년간의 독점 보장. 이는 승인 된 약물 사용에만 적용됩니다. 다른 용도의 또 다른 용도는 FDA의 승인을받을 수도 있으며, 회사는 FDA의 의약품에 대한 독점 마케팅 권리를 보유하게됩니다.
- 마약 승인 신청 수수료 및 연간 FDA 제품 수수료 면제.
고아 약 법 (Orphan Drug Act)이 통과되기 전에 희귀 질환을 치료할 수있는 희귀 의약품은 거의 없었다.
이 법안 이후, 200 개 이상의 고아 약이 미국에서의 마케팅을 위해 FDA에 의해 승인되었습니다.
미국 의약품에 고아 약 법의 영향
Orphan Drug Act가 1983 년에 들어서 많은 약물 개발을 담당해 왔습니다. 2012 년까지이 과정을 통해 승인 된 약물은 적어도 378 개이며 그 수가 계속 증가하고 있습니다.
고아 약 법으로 인해 사용 가능한 의약품의 예
승인 된 약물에는 다음과 같은 것들이 포함됩니다 :
- 글리코겐 저장 장애, 폼 페병 환자를위한 효소 대체 요법
고아 약에 대한 국제 연구 개발
미국 의회와 마찬가지로 유럽 연합 (EU) 정부도 희귀 의약품의 연구 개발을 늘릴 필요성을 인식했습니다.
고아 의약 제품위원회
1995 년에 설립 된 European Medicines Agency (EMEA)는 EU 시장에서 의약품의 안전성과 효능을 보증 할 책임이 있습니다. 그것은 25 개 EU 회원국의 과학적 자원을 모은다. 2000 년에 고아 의약 제품위원회 (COMP)가 EU에서 희귀 의약품의 개발을 감독하기 위해 설립되었습니다.
고아 약용 제품에 대한 규제
유럽 협의회 (European Council)가 통과시킨 고아 의약 제품에 관한 규정은 다음을 포함하여 EU 내 희귀 의약품 및 기타 희귀 의약품 개발을위한 인센티브를 제공합니다.
- 마케팅 승인 절차와 관련된 수수료의 면제.
- 첫 번째 회사의 마약 판매에 대한 10 년간의 독점 보장으로 EMEA 마약 마케팅 승인 획득. 이는 승인 된 약물 사용에만 적용됩니다.
- 공동체 마케팅 허가 - EU의 모든 회원국에 적용되는 마케팅 허가 절차의 중앙 집중화 된 절차.
- 의정서 원조, 의약품 개발에 필요한 다양한 시험 및 임상 시험에 관한 제약 회사에 과학적 조언 제공.
Orphan Drug Act가 희귀 질환에 대한 희귀 의약품의 개발 및 마케팅을 크게 증가시켜 EU에서 Orphan Medicinal Products에 대한 규제는 EU에서 동일한 유익한 효과를 나타 냈습니다.
고아 약 법의 결론
당시 희귀 질병에 대한 치료법의 필요성과 규모의 한 측면에 대한 지속 가능성에 대한 질문이있는 고아 의약품 법 (Orphan Drug Act)에 대한 많은 논란이있었습니다. 다행스럽게도 미국과 유럽에서 이러한 희생자의 질병에 대한 인식이 높아지고 있습니다.
출처 :
Herder, M. 고아 약 법의 목적은 무엇입니까? . PLoS 의학 . 2017. 14 (1) : e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A. 및 R. Griggs. 희귀 신경 장애에 대한 고아 제품 지정의 의도되지 않은 영향. 신경과의 연대기 . 2012. 72 (4) : 481-490.
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