우리는 이제 우리 몸을 재 프로그램 할 수 있습니다.
FDA는 최초로 유전자 치료 요법을 승인했다. 새로운 치료 -Kymriah (tisagenlecleucel) - 수정 된 T 세포를 사용하여 백혈병을 퇴치합니다.
Kymriah의 승인은 새롭고 흥미 진진한 방법을 사용하여 암 및 기타 심각한 질병에 대항 할 수있는 다른 형태의 유전자 요법의 승인을위한 선구자 역할을합니다. 인위적 수단을 통해 신체를 재 프로그램하십시오.
세포 기반 유전자 치료
세포 기반 유전자 치료법은 특정 세포 집단에 새로운 유전 물질을 도입 한 다음이 변형 된 세포를 다시 체내에 도입하는 것을 의미합니다. 인체 내에서 이러한 새로운 세포는 암 또는 기타 심각한 질병과 싸우는 데 도움이되는 단백질을 생산할 수 있습니다.
Kymriah는 림프구 또는 백혈구의 일종 인 유 전적으로 변형 된 T 세포의 체내 유입을 포함합니다. 이 수정 된 T 세포는 백혈병 세포를 인식하고 공격합니다.
유전자 요법은 독성이 적기 때문에 유전자 요법이 화학 요법보다 바람직합니다. 화학 요법은 전신에 영향을 주며 신체 전반에 악영향을 미칩니다. 세포 기반 유전자 요법으로 재조직 된 세포는 국소 적으로 주입되어 종양과 특이 적으로 싸웁니다.
Kymriah는 유전자 요법의 일종이 될뿐만 아니라 면역 치료제이기도합니다. 면역 요법은 질병을 치료하기 위해 면역 체계의 힘을 이용합니다.
Kymriah는 설명했다.
기술적 인면에서 노바티스의 키림 아는 B 세포 급성 림프 성 백혈병의 치료에 사용되는 재조합 키메라 항원 수용체 (CAR) T 세포 요법이다.
Kymriah는 환자의 T 세포가 처음 수집 된 다음 제조 센터로 보내진 면역 요법의 맞춤형입니다.
T 세포는 leukapharesis라는 절차를 사용하여 수확됩니다.
제조 센터에서, 이들 T 세포는 CAR 발현을 코딩하는 유전자를 포함하도록 변형된다. 그런 다음 수정 된 세포를 다시 환자에게 주입합니다. 일단 체내에서 CAR은 백혈병 세포의 표면에 위치한 CD19라는 특정 항원을 표적으로 삼아 이들 암세포를 죽입니다. 일단 혈액에 들어간 수정 된 T 세포는 2 주에서 3 주 이내에 암을 근절시키고 확장시킵니다.
FDA의 전문가들은 Kymriah의 승인을 기초로 재발하거나 난치성이있는 B 세포 급성 림프 구성 백혈병을 앓고있는 63 명의 소아, 청소년 및 젊은 성인에게 단일 용량의 치료를받는 2 기 임상 시험의 단일 기관에 대한 승인을 받았다. 이 참가자들 중 83 %는 3 개월 만에 사면했다. 또한 75 %는 6 개월 후에도 질병이 없었습니다. 중요하게, Kymriah는 FDA에 의해 우선 순위 검토와 돌파구 치료 지적을 수여되었다.
급성 림프 구성 백혈병은 골수 및 혈액의 암입니다. 그것은 신체가 비정상적인 림프구를 만드는 원인이됩니다. 이 비정상적인 혈액 세포는 골수에서 건강한 혈액 세포를 신속하게 군집합니다. 우리는 생존을 위해 혈액 세포가 필요합니다.
정상적인 혈구 세포 수가 급격히 감소하면 사망이 뒤따를 수 있습니다.
고령자가 ALL을 개발할 수는 있지만 주로 어린이의 질병입니다. ALL을 가진 아이들의 약 90 %는 치료 후 치료를 받게됩니다. Kymriah는 25 세 미만이며 재발 한 암 또는 치료에 내성이있는 암을 가진 환자에게 사용이 승인되었습니다.
Kymriah에 대한 우려
모든 종류의 단클론 항체 치료의 부작용과 관련된 것은 cytokine release syndrome이며, 이는 cytokine storm이라고도하는 주입 반응입니다. 시토 킨은 세포에 의해 분비되고 다른 세포에 영향을 미치는 작은 단백질입니다.
대부분의 사람들에서 사이토 카인 분비 증후군의 증상은 경증 또는 중등도이며 쉽게 치료할 수 있습니다. 이러한 증상은 다음과 같습니다.
- 저혈압
- 피로
- 빈 맥
- 두통
- 열
- 구역질
- 오한
- 발진
- 목구멍을 긁다
- 호흡 곤란
그러나 ALL과 같은 혈액 암을 가진 환자는 생명을 위협하는 증상으로 심각한 사이토 카인 폭풍을 일으킬 위험이 더 높습니다. 이런 이유로, 주입은 cytokine 폭풍 같이 심각한 합병증을 처리하기 위하여 훈련 된 전문가와 가진 다량 센터에 일어날 필요가있다.
마지막으로 Kymriah는 약 $ 500,000의 비용이 소요될 것으로 예상됩니다. 그럼에도 불구하고 Kymriah 치료는 백혈병 치료에 일반적으로 사용되는 골수 이식보다 저렴합니다.
한 단어
불응 성 또는 재발 성 ALL은 치명적인 질병입니다. Kymriah의 승인은 치료 옵션이없는 미국의 수백명의 젊은이들에게 희망을 제공합니다. 임상 시험에서 효과가 입증되었습니다. 그러나 임상 시험 기간은 제한적이었으며 Kymriah가 평생 퇴원을 유도 할 수 있는지 여부는 여전히 확인되었습니다.
포괄적 인 용어로 FDA의 승인을받은 유전자 치료법은 새로운 시대의 의학을 선도합니다. 암세포 및 기타 치명적인 질병과 싸우기 위해 세포를 재 프로그램 할 수있는 시대입니다.
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